Загрузка...
Первый пациент, который был включен в клиническое исследование уникального отечественного CAR-T-клеточного препарата «Утжефра», завершил первый этап лечения без осложнений и перешел на амбулаторный режим для оценки работы препарата в долгосрочной перспективе, сообщает пресс-служба Центра гематологии.
Первые в стране
Напомним, первое в России клиническое исследование отечественного CAR-T-клеточного препарата для лечения злокачественных заболеваний крови началось в декабре 2024 года. Препарат разработан в НМИЦ гематологии Минздрава России и назван «Утжефра».
СПРАВОЧНО
Разработка инновационного клеточного препарата для лечения В-клеточных злокачественных новообразований крови активно ведется в Центре гематологии с 2022 года. Новый препарат производится на основе собственных Т-лимфоцитов пациента. После забора клетки генетически модифицируются при помощи вирусного вектора. В результате на их поверхности появляется рецептор (CAR), который способен распознать мишень на поверхности раковой клетки и уничтожить ее. CAR-T-клеточная терапия позволяет достичь небывалых результатов при лечении В-клеточных острых лейкозов и лимфом.
«Утжефра» (непатентованное название — гемагенлеклейцел) предназначена для лечения В-клеточных злокачественных новообразований, несущих на своей поверхности антиген CD19. В ходе исследований будет оцениваться переносимость, безопасность и эффективность препарата у взрослых пациентов с рецидивами и рефрактерными формами таких заболеваний. Препарат будет производиться на собственной лицензированной площадке НМИЦ гематологии Минздрава России.
Первый пациент
Итак, первый пациент, получивший экспериментальный CAR-T-клеточный препарат «Утжефра», успешно завершил участие в первой фазе клинического исследования. По результатам обследования подтвержден полный ответ на терапию и безопасность препарата.
В течение года после введения препарата все пациенты будут проходить периодические осмотры, анализы крови, инструментальные исследования для определения статуса по основному заболеванию и контроля ремиссии.
Все пациенты-участники исследования будут оставаться под наблюдением еще в течение 15-ти лет для оценки возможных отсроченных осложнений.
«Первый пациент-участник клинического исследования — это женщина 59 лет, она получила «Утжефру» 12 и 13 декабря двумя дозами, — рассказывает главный исследователь, заведующая отделом клеточной и иммунной терапии НМИЦ гематологии Ольга Алешина. — Она болеет чуть больше года.
Первоначально пациентка обратилась на амбулаторный прием в наш центр, где был уточнен диагноз, а также обнаружена мутация, определяющая неблагоприятный прогноз заболевания. Пациентке была проведена блоковая терапия с высокими дозами цитостатиков, затем она находилась на поддерживающем лечении, однако через некоторое время произошел рецидив, то есть возврат заболевания.
Учитывая неблагоприятный прогноз и отсутствие ответа на лечение, пациентка была рассмотрена как кандидат на включение в клиническое исследование. После введения «Утжефры» у пациентки не было серьезных осложнений, через неделю наблюдения в отделении реанимации и интенсивной терапии, что предусмотрено протоколом исследования, она была переведена в гематологическое отделение и далее наблюдалась в условиях дневного стационара. Мы отслеживаем показатели крови, работу CAR-T-клеток, состояние жизненно важных органов».
Тщательный подбор пациентов
В исследовании примут участие 60 пациентов. Пациенты включаются в клиническое исследование на основании решения врачебной комиссии Центра гематологии с учетом жесткого соблюдения всех критериев, в том числе наличия антигена CD19 на опухолевых клетках.
Далее проверяются другие критерии — соматический статус, состояние всех органов и систем, количество Т-клеток в периферической крови. Это очень важно, так как препарат производится из собственных Т-клеток пациента.
«Маленькие победы на пути к большой цели делают ее выполнимой, — говорит заведующая лабораторией трансплантационной иммунологии НМИЦ гематологии Аполлинария Боголюбова-Кузнецова. — На первых этапах разработки мы смотрели как именно препарат работает с опухолевыми клетками, подбирали оптимальные условия его получения. Теперь дело за производством, отделом технологического контроля, врачами и средним медицинским персоналом. Эти маленькие шаги постепенно приведут нас к итоговой цели — получению работающего CAR-T-клеточного препарата, доступного широкому кругу пациентов».
10 тысяч пациентов в год
Потребность в анти-CD19 CAR-T-клеточных препаратах велика и составляет около 10 тысяч пациентов в год по всей стране. Показания для применения CAR-T-клеточной терапии постоянно расширяются.
СПРАВОЧНО
Клинические исследования анти-CD19 CAR-T-клеточного проводится в рамках государственного задания Минздрава РФ. В данный момент в России зарегистрирован единственный CAR-T-клеточный препарат «Кимрайя» (Kymriah) швейцарской компании Novartis. Планируется, что стоимость препарата НМИЦ гематологии будет ниже зарубежного аналога.
Разработка Центра гематологии представляет собой полную цепочку от производства лекарственного препарата, контроля его качества, введения пациенту и отслеживания результатов лечения. Это позволит в дальнейшем применять препарат на рутинной основе, а также обсуждать возможные финансовые гарантии для реализации этой терапии. В будущем возможно увеличение производства на другие препараты CAR-T, что расширит круг заболеваний, поддающихся CAR-T-клеточной терапии.
Кроме НМИЦ гематологии Минздрава России, в реестре Минпромторга есть еще три организации, имеющие лицензию на производство генотерапевтической продукции. НМИЦ гематологии — это первая площадка, которая может производить генотерапевтическую продукцию в форме клеточной суспензии на основании экспертизы Минпромторга и в соответствии с Федеральным законом №61 «Об обращении лекарственных средств».
Новый корпус к 100-летию Центра
«В 2026 году Национальный медицинский исследовательский центр гематологии Минздрава России будет отмечать 100-летний юбилей, — сказала генеральный директор НМИЦ гематологии, главный внештатный специалист-гематолог Елена Паровичникова. — И в этом же году намечен ввод в эксплуатацию нового четырехэтажного корпуса клеточной терапии. После завершения клинических испытаний и прохождения всех этапов регистрации мы сможем производить CAR-T-клеточный препарат не только для нашего центра, но и для других лечебных учреждений нашей страны.
С первых лет своего образования и до настоящего времени НМИЦ гематологии внедряет в рутинную практику уникальные наработки, позволяющие излечивать пациентов».
Клинические исследования будут завершены до конца 2025 года, затем планируется регистрация препарата.
Чисто российское производство
Технологическая линейка нового производства адаптирована к современным реалиям российского рынка. Необходимые реагенты и расходные материалы производятся в России или бесперебойно поставляются.
Работы по налаживанию технологического процесса производства клеточного препарата помог обеспечить Научный центр перспективных междисциплинарных исследований «Идея», предоставив оборудование и расходные материалы для проведения научных исследований.
«Над созданием производственного цикла работает невероятная команда активных, думающих, знающих людей. Учитывая, что для страны это первый лицензированный клеточный генотерапевтический препарат, каждый шаг мы делали наощупь, искали возможность соблюсти соответствие текущему законодательству и получить препарат, каким мы его видим.
Напомню, активная фаза лицензирования началась в феврале прошлого года и только сейчас мы получили заветное расширение лицензированного производства лекарственных средств. Игра, несомненно, стоила свеч, хотя никто из нас не предполагал вначале, что будет настолько непросто. Команда НМИЦ гематологии – это люди, которые умеют ставить задачу и идти к ней, не падать духом, когда что-то не получается, делать все необходимое и получать невероятный результат», — поделилась Аполлинария Боголюбова-Кузнецова.
